İnsanlarda genetik hastalıklara neden olan mutasyonların büyük çoğunluğunu düzelten güçlü bir yeni moleküler araç icat eden bilim insanları, genetik bozuklukların tedavisi konusunda umut yarattılar.
ZARARLI GENLERİN YÜZDE 89’U DÜZELTİLEBİLİYOR
Yeni prosedür kistik fibroz, orak hücreli anemi ile sonları tahrip eden Tay-Sachs üzere pek çok hastalığa yol açan 75 bin kadar ziyanlı gen mutasyonunun yaklaşık yüzde 89’unu düzeltme yeteneğine sahip.
Dönüm noktası olarak nitelendirilen çalışma, yeni bir genom düzenleme çağının kapısını aralıyor. Lakin araştırmacılar prosedürün insanlarda inançla kullanılmaya başlanabilmesi için daha fazla araştırmaya muhtaçlık duyulduğuna dikkat çekiyor.
Bir öbür mani ise, moleküler aracın bir bozukluğu tedavi etmek için ilgili hücrelere kâfi ölçüde gönderilebilmesinin sağlanması.
GEN DÜZENLEMESİ NASIL YAPILIYOR
Bilim insanlarının geliştirdiği yeni prosedürde ana düzenleyici, onu gayesine yönlendirmesi için tasarlanmış bir protein içeriyor. Düzenleyici, maksada ulaştığında ilgili DNA zincirini açmak için cas9 isimli enzimi kullanıyor ve ikinci adımda bölgeye eklenecek yeni DNA’yı üretiyor.
Bir öteki rehber protein, ana düzenleyiciyi DNA zincirinin şimdi düzenlenmemiş karşı tarafına gönderiyor. Hücre açılan zinciri, düzenlenen DNA’yı kopyalayıp yerleştirdikten sonra yine onarıyor.
Genetik bozuklukları daikalar içinde tespit eden cihaz
İNSAN HÜCRESİNDE 175 BAŞARILI DEĞİŞİKLİK
Genetik kodu tekrar yazma yeteneği, son yılların en çarpıcı bilimsel gelişmelerinden biri. Prosedür, DNA zincirini ikiye bölen yol yerine, zinciri “çentik oluşturup” açarak ilgili sekansa yeni bir DNA yazıyor.
Bilim insanları Nature mecmuasında yayımlanan makalede, yeni sistemi kullanarak insan hücrelerinde 175 tesirli gen değişikliğini nasıl yaptıklarına dair detaylara yer verdiler.
Yeni metot geliştirilmeden evvel, düzenlenmiş hücrenin çalışmasına müdahale edebilecek ekleme silme ya da öteki genetik artıkları bırakmadan farklı hücre cinslerinde bu kadar çeşitli DNA değişikliği yapmak mümkün değildi.